杜氏肌营养不良症患者的福音,Viltepso在美获批上市!
Viltepso是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,2020年8月份,日本新药株式会社子公司宣布了美国FDA加速获批Viltepso,此次批准Viltepso用于治疗53号外显子跳跃杜氏肌营养不良症患者,随着Viltepso在美的获批上市,全球患者对于Viltepso的关注度也越来越多。
Viltepso(viltolarsen)日本新药株式会社
Viltepso效果如何?
Viltepso在2项临床研究中进行了评估,共涉及32例DMD男性患者。其中一项是在北美对4岁至10岁以下DMD男孩开展的两个周期II期研究(研究1,n=16);另一项是在日本对5岁至18岁以下DMD男孩开展的多中心开放标签研究(研究2,n=16)。
FDA的结论是,申请人的数据表明,在DMD患者中,抗肌萎缩蛋白的产量增加,这有可能合理地预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的DMD患者中的临床益处。该药的临床疗效尚未证实。在做出这一决定时,FDA考虑了与该药相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。
总体而言,在基线检查时,患者抗肌萎缩蛋白水平为正常值的0.6%,而在接受Viltepso(80 mg/kg/wk)治疗20-24周后,观察到患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的6%。安全性方面,接受每周一次Viltepso(80 mg/kg/wk)治疗的DMD患者(合并2项研究),最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。
Viltepso会对肾造成伤害吗?
虽然Viltepso临床研究中未观察到肾毒性,但Viltepso的临床经验有限,在给药一些反义寡核苷酸后,已经观察到肾毒性,包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。
Viltepso用量如何控制?
很多患者使用Viltepso并不是很规范,要知道Viltepso的用药一定要严谨,使用期间一定要严格遵守医嘱,Viltepso建议用量为每周一次,每次的剂量根据患者的病情来决定,使用Viltepso期间要定期去医院检查,根据病情进行药物用量的调整。
Viltepso哪里能买到呢?
由于Viltepso上市的时间较短,国内并没有进行系统的权威性的临床试验,因此Viltepso在国内并没有完成上市,国内是买不到Viltepso的,不过如今国外购药已经兴起,同时Viltepso在国外也完成了上市,对Viltepso有需求的患者可以选择国外购药的方式买到Viltepso。
国外购药选对渠道最重要!
海鸥药房作为正规的医疗平台,能够给患者提供海外购药的正规渠道,根据海鸥药房的了解,国外版本的Viltepso性价比高,海外直邮到家,患者可时刻追踪物流动向,足不出户就能收到Viltepso,感兴趣的患者可以直接咨询海鸥药房客服,了解Viltepso正规的购买渠道以及详细的购买信息。
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