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肺动脉高压，作为一种极度恶性的疾病，其预后往往是灾难性的，故有人将其称为“心血管疾病中的癌症”。肺动脉高压并不罕见，在普通人群中发病率为1%，在65岁以上人群中高达10%，我国现有上百万肺动脉高压患者，不经治疗本病死亡率非常高。

2021年8月25日，FDA授予了AER-901(吸入型伊马替尼)孤儿药称号，用于治疗肺动脉高压。

伊马替尼

AER-901是一种实验性药物-装置联合疗法，包含雾化伊马替尼(一种酪氨酸激酶抑制剂)和Fox装置(一种呼吸驱动的智能喷雾器)。该产品通过将伊马替尼直接输送到肺部和小气道，改善了药物摄取和剂量一致性，同时避免了口服伊马替尼的相关不良事件。

该公司目前正在进行一项1期试验，该试验对健康的成人志愿者进行了AER-901的研究，预计在2021年底完成。Aerami的首席执行官Steve Thornton表示：“我们很满意在1期试验中取得的进展，目标是在2022年上半年让AER-901进入2/3期试验，该药可能首次解决这一可怕的疾病，为患者提供一个重要的治疗选择。”

伊马替尼目前作为一种口服配方用于治疗某些类型的癌症。口服配方可以改善肺动脉高压患者的肺血流动力学和体育锻炼能力。然而，由于明显的不良反应，没有继续探索该适应症。

Aerami公司总裁Timm Crowder表示:“吸入型伊马替尼可以直接应用于疾病部位，我们相信AER-901有潜力显著减少伊马替尼的用量，实现治疗效益，避免口服伊马替尼引起的不良事件。”

希望吸入型伊马替尼的试验能够取得好的结果，为更多肺动脉高压患者带来获益，提高患者的生活质量，减少患者的死亡率。