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小儿先天性高氨血症是由于尿素合成的先天性代谢异常导致血氨增高，出现神经系统功能损伤的一些表现。在新生儿期就会出现比较严重的高氨血症，表现为嗜睡、拒奶、呕吐，还可能会出现呼吸性的碱中毒、过度换气、呼吸暂停，甚至会出现死亡。

FDA已授予VS-01孤儿药称号，用于治疗先天性代谢异常引起的高氨血症。

VS-01是一种新型的基于脂质体的腹腔内液体，作为清除体内有毒代谢物(特别是氨)的增强剂。

在某些遗传代谢疾病的患者中，高氨血症是由于一种有缺陷的酶抑制了血液中氨的代谢清除，从而导致氨的毒性堆积，造成脑水肿和精神严重损伤。这种情况下，立即治疗至关重要，因为患者可能迅速发展至昏迷，甚至死亡。

Versantis公司首席运营官Meriam Kabbaj表示：“FDA的孤儿药称号肯定了VS-01新适应症的科学原理，即急需清除致命的氨堆积。目前，FDA已授予孤儿药称号(ODD)给VS-01的两个主要适应症，即先天性代谢异常引起的高氨血症和急慢性肝衰竭(ACLF)。孤儿药称号的获得将大大加快我们对VS-01的开发，让相关患者尽快受益。”

在Versantis对失代偿性肝硬化患者进行的1B期临床试验中，VS-01被证明有良好的安全和耐受性。让我们期待这一药物继续取得良好疗效，为更多患者提供新的治疗方案。