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系统性硬化症(SSc)是一种慢性、进行性、自身免疫性疾病，其特征是皮肤、关节、肺、其他内脏器官和血管功能障碍的退行性改变和增厚。这种情况可能是有限的，也可能是扩散的。在美国，大约有10万人患有SSc。FDA的孤儿药认定是对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。

特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，病变局限在肺脏，多发于中老年人群。据统计，每年整体人群中的患病率约(2～29)/10万，且呈逐渐增长趋势，估计以每年11%的比例增长。我国作为一个老龄化严重的国家，目前IPF患病人数也是逐年增加，至少在50万左右。IPF诊断后的平均生存期仅2.8年，死亡率高于大多数肿瘤，IPF被称为一种“类肿瘤疾病”。

2021年10月14日，Blade Therapeutics公司宣布，FDA已授予cudetaxestat孤儿药资格，该药物有望用于治疗SSc。Cudetaxestat是一种研究性非竞争性自体毒素抑制剂，临床开发用于特发性肺纤维化(IPF)。

Cudetaxestat(BLD-0409)是一种非竞争性、可逆的自体毒素抑制剂，显示出了直接的抗纤维化活性，且具有分化的临床前和生化特征，这表明了其在肺部和肝部纤维化方面的治疗潜力。1期研究数据显示，cudetaxestat耐受性良好，具有良好的药代动力学/药效学相关性和生物标志物活性，并具有较好的临床安全性。Cudetaxestat已被授予孤儿药资格用于治疗IPF和SSc。

2021年2月，Cudetaxestat获得首个孤儿药指定，用于IPF的潜在治疗。Blade计划启动一项1期临床研究(NCT04939467)，旨在评估在健康志愿者体内，cudetaxestat对两种获批IPF药物[吡非尼酮(pirfenidone)和尼达尼布(nintedanib)]的药代动力学影响。这项研究预计将于2021年第四季度开始，并于2022年第一季度完成。研究结果将用于2期临床试验(预计将于2022年上半年开始)的设计，以评估在IPF患者中，cudetaxestat的有效性和安全性。

希望Cudetaxestat的2期试验能够取得更多的好结果，让更多的患者能够从中获益。