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强直性肌营养不良1型(DM1)是一种尚未被认识到的、进行性的、致命的疾病，由强直性肌营养不良蛋白激酶基因(DMPK)中的三重重复序列引起，导致功能mRNA的毒性增加。DM1主要影响骨骼肌和心肌，但患者可出现一系列症状，包括肌强直和肌无力、呼吸问题、疲劳、嗜睡、心脏异常、严重胃肠道并发症以及认知和行为障碍。目前，没有针对DM1患者的治疗方法。

Avidity Biosciences生物制药公司致力于提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸结合物(AOCs™)，2021年10月18日，美国FDA授予AOC 1001快速道资格，用于治疗强直性肌营养不良1型(DM1)。

Avidity Biosciences生物制药公司

FDA授予的快速通道资格，加快了该药物用于治疗严重或危及生命疾病的开发和审查过程，并表明其有潜力补充未满足的医疗需求。

MARINA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的1/2期临床试验，纳入约44名DM1成年患者，旨在评估单剂量和多剂量AOC 1001静脉给药的安全性和耐受性。MARINA试验将评估AOC 1001在关键生物标记物中的活性，包括剪接病、DM1的关键生物标记物和DMPK mRNA的敲除。尽管1/2期试验无法评估功能益处，但它将探索AOC 1001的临床活动，包括活动能力和肌肉力量的测量，以及患者报告的结果和生活质量测量。患者可以选择在治疗结束后参加开放标签扩展研究。

在2022年下半年，Avidity计划对大约一半的研究参与者进行安全性、耐受性和关键生物标志物的初步评估。期待AOC 1001能够获得更多的好成绩，为DM1患者带来获益。