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Burkitt淋巴瘤是一种来源于滤泡生发中心细胞的高度侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，发病率低，儿童常见，占全部NHL发病率的3%～5%，占儿童NHL的40%。其特点是细胞呈指数增长，细胞的增殖率非常高。大部分病人有不同程度的全身症状，如疲倦乏力、形体消瘦、盗汗自汗、皮痒、体重减轻、进行性贫血等。多发生于两侧颈部，其次为腋下和腹股沟。

2021年11月，欧洲药品管理局授予devimistat(CPI-613)孤儿药称号，这是一种靶向线粒体的新型化合物，用于治疗复发或难治性Burkitt淋巴瘤患者。

该静脉注射的脂酸盐类似物被开发用来关闭特定线粒体，这些线粒体产生能量并导致肿瘤细胞生长。与健康细胞相比，这些细胞更容易受到关闭过程的影响。

该研究为一项多中心、开放标签、单臂、2期试验(NCT03793140)，正在研究devimistat用于治疗复发性或难治性Burkitt淋巴瘤、白血病或伴有高危易位的高级别B细胞淋巴瘤患者。

该试验将先前接受治疗的患者纳入以下两个队列：Burkitt淋巴瘤患者和伴有MYC和BCL-2(DHL)和/或BCL-6(THL)重排的高级别B细胞淋巴瘤患者。

参与研究的患者需要年满18岁、至少有过一次治疗失败的经历、有过一次骨髓移植失败的经历或没有资格进行骨髓移植、并且ECOG评分为0~3。患者还需要有可测量的疾病或孤立的骨髓浸润，并在入组前进行至少3个月的干细胞移植。

在本试验中，患者在前2个治疗周期的第1天至第5天，每日接受2500 mg/m2的devimistat静脉注射诱导治疗，此后的周期里，在第1天至第5天接受devimistat维持治疗。

试验的主要终点是总缓解率，次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。研究人员还试图了解该疗法是否可以作为自体干细胞移植或异基因干细胞移植的桥梁。

Rafael制药公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther在新闻发布会上表示:“复发或难治性Burkitt淋巴瘤可能是一种毁灭性的癌症，需要有效的治疗方案。此次孤儿药称号的获得可以为患有这种罕见淋巴瘤的患者及其家人带来希望。”