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一款治疗罕见的多发性硬化症的新药——奥巴捷

发表者:haiou_orange     发表日期:2021-11-08 17:48       文章来源于网络      浏览量:752

奥巴捷,又称为特立氟胺片,是一种薄膜衣制片,颜色为白色或类白色,是一种治疗罕见病——多发性硬化症的优秀药物,于2018年7月份在华上市,这是中国第一个治疗多发性硬化症的口服新药,一经上市,为三万多名多发性硬化症患者带来了新希望。

奥巴捷(Denopsy)印度Natco

什么是多发性硬化症?


多发性硬化症是一种罕见疾病,常作用于中枢神经脱髓鞘部位。这种罕见疾病在处于急性活动期时,中枢神经白质会产生多发性炎性脱髓鞘斑,该病的陈旧病变一般表现为胶质纤维增生而形成钙化斑,特点表现为多发病灶、缓解、复发病情等,常发于脊髓、脑干和视神经。据统计,全世界已有230万的患者,我国大约有3万名患者。多发性硬化症多发于青年或者中年,女性占比约是男性的两倍。2018年5月份,多发性硬化症这一罕见病症被中国列入《第一批罕见病目录》。


奥巴捷使用情况


医生根据患者病情严重程度及耐受情况指导患者使用奥巴捷。建议每日口服一次,7mg或14mg。餐前、餐后服用或与餐同服均可。


安全性监测


在开始采用特立氟胺片治疗前,应获取6个月内的转氨酶和胆红素水平数据。在开始服用特立氟胺片后,应每月至少监测一次ALT水平,坚持6个月。


开始服用特立氟胺片前,应先获取6个月内的全血细胞计数(CBC)结果。进一步监测感染体征和症状。


开始服用特立氟胺片前,应采用结核菌素皮肤试验或血液试验筛选潜伏性结核病感染患者。


育龄女性在开始特立氟胺片治疗前应排除怀孕。


开始服用特立氟胺片钱检查血压,并在此后定期检查。


奥巴捷治疗效果如何?


为了证明奥巴捷在治疗多发性硬化症的效果,四项对照、双盲和随机的临床实验就此展开。其中,两项Ⅲ期临床研究TEMSO研究和TOWER研究的数据表明,在重点核心时期研究中,奥巴捷与安慰剂相比,患者的年复发率显著减低了很多,同时还延缓了患者残疾的进展,并且在扩展研究中疗效维持长达10年。在TOWER研究中,奥巴捷14mg治疗组中国亚组患者的年复发率相对风险降低了71.2%,同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%。


通过年复发率以及维持时间来看,奥巴捷要比同类药物(如安慰剂)的治疗效果要好很多,该药不仅为多发性硬化症患者提供了新的治疗选择,还为中国在治疗罕见病方面提供了有力的帮助,这对中国三万名多发性硬化症患者来说,具有重大的意义。

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