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神经纤维瘤是当下一种较为常见的肿瘤疾病，司美替尼是治疗神经纤维瘤的药物，2020年4月份，美国FDA批准司美替尼临床治疗2岁以上的神经纤维瘤儿童患者，司美替尼的批准有着非常重要的意义，司美替尼是第一款被FDA批准的NF1治疗药物，同时司美替尼获批的适应症还有症状性无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者，很多患者对司美替尼还不是很了解，想知道司美替尼治疗神经纤维瘤真的这么有效吗?

司美替尼(Koselugo)英国阿斯利康

真实试验证明司美替尼突出治疗效果

2016年发表于新英格兰医学杂志的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要针对1型神经纤维瘤病的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼治疗1型纤维瘤病神经患者的丛状神经纤维瘤，总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。

结果还是非常不错的，大约71%的患者出现了瘤体的缩小，缩小比例达到20%，同时不良反应方面，大多数患者的副作用反应较轻，出现痤疮皮损以及胃肠道副作用的患者比较多，肌酸激酶升高也是司美替尼常见的副作用。

司美替尼安全性以及疗效得到验证

司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁(最小3岁，最大18.5岁)，入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。

入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个(120周)。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%)，取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。

在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效(共12人)，25毫克组5人有效(共6人)，30毫克组3人有效(共6人)。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。

司美替尼需要长时间服用吗?

作为治疗神经纤维瘤的药物，患者对于司美替尼的服用时间是众说纷纭的，如果患者服用司美替尼不会出现耐药以及副作用不耐受的现象的话是可以长时间服用的，但是大多数患者在服用司美替尼期间都会出现耐药的现象，不过出现副作用不耐受的现象比较少，患者在服用司美替尼期间可以尝试不同的治疗方法，逐渐延长司美替尼的具体耐药时间。

服用司美替尼出现副作用不耐受现象怎么办?

司美替尼本身的毒性较低，服用期间出现的副作用都是一些症状较轻的，不过还是有部分患者会出现副作用不耐受现象，如果患者出现了副作用不耐受的现象一定要及时的给医师反馈，根据医师的诊断之后停药处理，需要注意的是，患者切记不要私自停药，停药之后患者可能会面临终身禁服的现象，治疗期间定期检查身体情况也是非常有必要的。