鲁索替尼,或可用于骨髓纤维化以及重度新冠肺炎患者的康复
很多常用鲁索替尼治疗真红细胞增多症引起的骨髓纤维化的患者一定疑惑,这款药物不是治疗新冠肺炎的药物啊,这我们要从武汉讲起。
还记得2020年的1月~2月,武汉建设的火神山医院以及雷神山医院的时间震撼了多少人,那时候新冠肺炎的爆发根本没有特效药,也没有疫苗,治疗手段非常有限。在2020年2月9日至2月28日,武汉市开启了对43名重症新冠肺炎患者使用鲁索替尼进行治疗(这里需提醒一点,用鲁索替尼治疗不是病急乱投医,而是基于美国辛辛那提儿童医院用鲁索替尼治疗新冠肺炎的实验数据)。
这项临床实验治疗,随机选取患者每天两次口服鲁索替尼,每次口服5mg,另外还采用新冠肺炎(COVID-19)标准的护理流程治疗。另外,随机选取的另外21名患者组成对照组,接受安慰剂与新冠肺炎(COVID-19)标准的护理流程治疗。
通过每天的数值来看,口服鲁索替尼的患者表现出更快的临床改善。这些患者胸部的CT结果显著改善,淋巴细胞更快的减少恢复正常水平,并且这些患者都没有发生危害很大的副作用,这令众多医生护士以及患者感到了希望。
与对照组21名患者相比,接受鲁索替尼治疗的患者临床改善的中位时间更短。在第14天,90%接受鲁索替尼治疗的患者胸部CT改善明显。再来反观对照组,只有9%的患者胸部CT有改善,并且对照组的3名患者还因呼吸衰竭而不幸逝世,当然了,令人振奋的好消息是,所有接受鲁索替尼治疗的22名患者都存活了下来。
从目前来看,鲁索替尼这种药物用于治疗重度新冠肺炎患者还需开展更多的临床试验,以便掌握更加成熟的实验数据。
我们回到鲁索替尼治疗真红细胞增多症引起的骨髓纤维化中。
鲁索替尼治疗真红细胞增多症引起的骨髓纤维化良好的效果也是有数据支撑的。
诺华(Novartis)曾公布鲁索利替尼关键性Ⅲ期研究的积极数据。RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究。在临床实验中,研究者共纳入222例真红细胞增多症引起的骨髓纤维化的患者,患者随机接受鲁索替尼治疗(10mg,每日2次)或者最佳疗法的治疗(即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。
在整个研究中,剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例,以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多。除安全性外,关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。
研究结果表明,该研究达到了维持红细胞压积受控而无需放血的主要终点,同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。鲁索替尼治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中鲁索替尼的安全性与以往研究一致。
综上所述,不管是鲁索替尼治疗真红细胞增多症引起的骨髓纤维化还是治疗的重度新冠肺炎患者,鲁索替尼这款药物可谓是殚精竭虑,把自己的一切都奉献给了人类。笔者在这里由衷希望,世界再无疫情发生!
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