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在2021年5月份，Apellis制药公司宣布，依库珠单抗获得美国食品药品监督管理局的批准上市，适用于医治未经治疗的血红蛋白尿症(具有阵发性睡眠性)的成人患者以及以往接受过Ultomiris 治疗的血红蛋白尿患者。依库珠单抗是美国FDA首次批准的第一个治疗血红蛋白尿的靶向补体C3疗法。

什么是血红蛋白尿症?

具有阵发性睡眠性的血红蛋白尿症是一种能够危及生命的罕见血液疾病，它是由获得性突变引起的，能够致使补体激活失去控制，然后通过血管内外溶血进而破坏红细胞。在这近二十年来，C5抑制剂是治疗血红蛋白尿患者的唯一选择，大多数患者都一直受到低血红蛋白的困扰，经常需要输血，还要忍受衰弱性疲劳的麻烦。根据一项使用C5抑制剂治疗的患者进行的回顾性和横断面研究显示，至少72%的患者血红蛋白持续降低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。

依库珠单抗的作用

依库珠单抗作为一种靶向补体C3疗法，作用于调节补体级联的过渡性激活，补体级联属于人体免疫系统的一部分，如果过渡性激活会让身体产生更多的疾病。依库珠单抗也属于一类合成的环肽药物，能够和聚乙二醇聚合物偶联，使其特异性结合于C3和C3b。

依库珠单抗的效果

依库珠单抗能够获得美国FDA的批准是基于代号为PEGASUS的Ⅲ期临床实验取得的积极结果。研究人员在患者接受医治16星期时发现，依库珠单抗组的血红蛋白的水平变化值优于活性对照组，调整后的血红蛋白平均增加3.84 g/dL (p≤0.0001)。此外，依库珠单抗组患者在避免输血的终点方面也要高于活性对照组。接受依库珠单抗治疗的患者16星期内没有输血的占据总人数的85%，而活性对照组患者16星期内没有输血的占据总人数的15%，由此可见差距非常大。

依库珠单抗适应症扩大

现在，依库珠单抗还被开发其适应症范围，能够治疗冷凝激素病、肌萎缩侧索硬化症、地图样萎缩、C3肾小球病等病症。

综上所述，依库珠单抗作为首款治疗血红蛋白尿的靶向补体C3药物，获批准上市便是对血红蛋白尿症患者的最好信息，让患者不再忍受C5抑制剂带来的持续影响。如果您需要购买这款药物的话，具体购买信息请咨询海鸥药房客服。