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恩曲替尼是一种口服选择性酪氨酸激酶抑制剂，治疗携带NTRK1/2/3或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，恩曲替尼优势在于能够穿过血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，导致癌细胞死亡，也正因这一优势，恩曲替尼获得了全球肺癌患者的关注，一度成为了肺癌临床治疗的主力药物。

恩曲替尼(Rozlytrek)美国基因泰克

恩曲替尼临床试验效果突出!

针对恩曲替尼，著名医学杂志《柳叶刀》发表文章，汇总了三个I期研究中鉴定并分析了总共54例先前未接受TRK靶向治疗的NTRK融合阳性肿瘤患者。

数据表明，整体人群的客观缓解率(ORR) 为57.4% (31/54) ，4例患者(7%)达到完全缓解; 27例患者(50%) 达到部分缓解; 9例患者(17%)达到病情稳定。不同融合亚型有效率相近。中位无进展生存期(PFS) 和总体生存期(OS)分别为11个月和21个月。

无论NTRK的突变类型是NTRK1、NTRK2还是NTRK3,均有疗效。且NTRK1和NTRK2患者全部显示有临床获益。更为惊喜的是，数据显示合并脑转移的患者ORR也达到了55%。

如今恩曲替尼还没有在国内获批，国内患者依旧无法使用恩曲替尼治疗，不过恩曲替尼突出的临床实验数据已经证实了恩曲替尼对癌症的治疗效果，相信不久的将来，恩曲替尼在国内上市，为国内肺癌患者带来更好的治疗手段。