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B细胞淋巴瘤是B细胞发生的实体肿瘤，包括霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。其中弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、滤泡性淋巴瘤、黏膜相关淋巴组织淋巴瘤(MALT)、小淋巴细胞淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤(MCL)5种B细胞非霍奇金淋巴瘤最为常见，占非霍奇金淋巴瘤的3/4。

2021年12月11日，美国百时美施贵宝公司(Bristol Myers Squibb)首次公开了关键TRANSFORM研究的预先指定的中期分析结果。

TRANSFORM研究是一项全球、随机、多中心的3期研究，评估了Breyanzi(lisocabtagene maraleucel，liso-cel)——一种CD19定向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗，作为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的二线治疗，与挽救性化疗后高剂量化疗加自体造血干细胞移植(HSCT)的标准治疗相比的疗效。

Breyanzi

研究结果显示，在中位6.2个月的随访中，与标准护理相比，Breyanzi显著改善了无事件生存期(EFS)。Breyanzi组的中位EFS为10.1个月，标准护理组的中位EFS为2.3个月，Breyanzi组EFS事件的风险降低了65%。

在TRANSFORM研究中，共纳入了184例原发性难治性LBCL或一线治疗后12个月内复发的患者，该患者群体符合自体造血干细胞移植条件。患者按1:1被随机分为两组，一组接受Breyanzi(n=92)，另一组接受标准护理治疗——补救性化疗后再进行高剂量化疗和自体造血干细胞移植(n=92)。其中，50名患者在随机分组后9周(经过3个周期的挽救性化疗)未能获得缓解或疾病进展后(在任何时间内)，从标准护理治疗转向Breyanzi治疗。

接受Breyanzi治疗的大多数患者(86%)获得了完全缓解或部分缓解，其中66%的患者达到了完全缓解。然而，接受标准护理治疗的患者中不到一半(48%)得到了缓解，其中只有39%达到了完全缓解。与标准治疗组(5.7个月)相比，Breyanzi组(14.8个月)的中位无进展生存期(PFS)得到了显著延长。尽管总生存期(OS)尚未成熟，但预先指定的中期分析显示，与标准护理相比，Breyanzi组有OS获益趋势。

Breyanzi显示出了可管理的安全性，严重细胞因子释放综合征(CRS)和神经事件的发生率非常低，在二线治疗中没有观察到新的安全信号。在试验中，没有4/5级CRS或神经系统事件的报道。49%的患者报告了任意级别的CRS，只有1例患者报告了3级CRS。在接受Breyanzi治疗的患者中，12%的患者报告了任何级别的神经事件，4例患者报告了3级神经事件。

目前，Breyanzi已获得美国FDA批准用于治疗复发或难治性LBCL成人患者(接受过两种或以上的全身治疗)，包括未另行说明的(由惰性淋巴瘤引起的)DLBCL、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤。