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卡那单抗属于一种全人源化、选择性的单克隆抗体药物，主要用于治疗特发性关节炎、穆—韦综合征、家族性地中海热、高免疫球蛋白D综合征等等。这些病症都是罕见病症，因此许多人不知道罕见药——卡那单抗，接下来，我们一起看看卡那单抗治疗罕见病的效果到底好不好吧!

第一项实验为卡那单抗治疗风湿性关节炎患者的耐受性、安全性和效果的评估。研究者共纳入32位活动性风湿性关节炎患者，将其分为4组，每个组有8位患者，每组随机分配，2例接受安慰剂治疗，6例接受卡那单抗治疗。各组分别考察治疗6个星期的有效性。得出的结果是，在治疗的6个星期时，接受10 mg /k g卡那单抗的患者，有临床改善，但没有统计学意义。接受10 mg /k g卡那单抗的患者在维持剂量四周后，疾病活动度评分显著降低。卡那单抗治疗风湿性关节炎起效迅速，并且多数患者的病症在前三周就会出现改善。患者治疗1周内CRP下降。卡那单抗的耐受性良好，仅有3例出现感染性症状。

第二项实验为卡那单抗治疗儿童全身型幼年特发性关节炎的药动学、免疫原性、安全性 以及疗效的评估。研究者纳入的都是4~19岁的患者，都是伴有至少2个活动的关节或者发热的症状，CRP>50 mg ·L及甾体激素≤0. 4 mg ·k g ，剂量交错递增。剂量范围为0. 5~9 mg ·k g。用美国风湿病学会 ( ACR ) 儿科标准来判断反应，病情复发的评判标准是再次发热，CRP>30 mg · L和/或ACR儿科Flare标准。首次给药后病情再次复发的时间为23~200天。注射剂的耐受性较好，未见免疫反应发生。报告的1例严重不良反应为胃炎伴有溃疡出血。

第三项实验为卡那单抗治疗穆—韦综合征的有效性、安全性、疗效性的评估，纳入的患者为分子诊断CIAS - 1基因突变，病情活动度必须药物进行干预。患者接受卡那单抗治疗，之后为观察期，一旦患者病情发生进展，需要继续接受卡那单抗治疗。观察的数据显示，未完全缓解的患者7天内卡那单抗的注射剂量增加了5 mg /k g。12位患者(5位女性，7位男性)入选，其中4位为14岁以下的儿童患者，有9位接受过利洛纳塞药物治疗史。血清学检查结果显示，12位患者接受卡那单抗治疗效果明显，其中9位患者在第一个治疗周期后92天继续服药，6位患者在第二个治疗周期后的66天再次服药，2位患者106天内没有复发，除去一位患者出现眩晕之外，其他患者耐受性非常高。

以上便是三项实验评估的结果，通过结果能够看出卡那单抗治疗效果是非常不错的，有需要的小伙伴可以从海鸥药房下单购买哦!