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血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中血友病A型约占所有血友病的80%-85%。血友病A型是遗传性血友病球蛋白缺乏症，主要表现为出血倾向，出血部位大，血肿形成，关节变形，死亡原因大部分是颅内出血。

2021年12月13日，罗氏公司(Roche)宣布了HAVEN 6 III期试验的研究结果，艾米希组单抗(Hemlibra，emicizumab)在不含因子VIII抑制剂的轻至中度血友病A型患者中，表现出了良好的安全性和有效的出血控制。

艾米希组单抗(Hemlibra，emicizumab)

虽然严重血友病A型的治疗和管理已经建立，但关于轻至中度血友病A型的信息和治疗指南仍然较少，这会导致出血事件的诊断延迟或漏诊。鉴于这一群体一般不会进行预防性治疗，因此他们可能会经历更严重的临床负担，只有不到30%的轻至中度血友病A型患者为无出血。

HAVEN 6是一项III期研究，评估了Hemlibra在不含因子VIII抑制剂的轻至中度血友病A型患者中的安全性、有效性、药代动力学和药效学。这项中期分析包含了71名参与者的数据(69名男性和2名女性)，其中20例为不含因子VIII抑制剂的轻度血友病A型，51例为不含抑制剂的中度血友病A型，37名参与者在基线时接受了因子VIII预防。

中期分析是在50名中度血友病A型患者完成至少24周的研究或退出研究后进行的，该数据截止至2021年4月16日。这些数据显示，在HAVEN 6研究中，Hemlibra显示了良好的安全性和有效的出血控制情况，80.3%的患者经历了不需要治疗的出血事件，90.1%的患者经历了不需要治疗的关节出血。年化出血率(ABR)仍然很低，与之前HAVEN 1-4研究报道的观察结果一致。

在HAVEN 6研究中，≥10%的患者出现的最常见的不良事件(AEs)是头痛和局部注射部位反应(ISRs)。11人报告了Hemlibra相关的AEs，其中isr最常见。在数据截止时，研究中没有死亡、血栓性微血管病变(TMA)或严重血栓性事件(TEs)的病例报告，这进一步证明了Hemlibra的良好安全性。

Hemlibra在全球100多个国家中获得批准，用于使用因子VIII抑制剂治疗的血友病A型患者。并在全球90多个国家(包括美国、欧盟和日本)获批用于未使用因子VIII抑制剂的患者。Hemlibra在一个最大的临床试验项目中进行了研究，针对使用/未使用因子VIII抑制剂的血友病A型患者，包括8项III期研究。让我们共同期待Hemlibra的更多好消息。