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根据开放标签的REACH3试验的结果，当慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)在异基因干细胞移植后，出现对标准糖皮质激素治疗的抵抗或依赖于糖皮质激素时，鲁索替尼比其他治疗方案更好。

Rober Zeiser博士表示:“在一项随机3期试验中，证明了鲁索替尼是第一种优于最佳可用疗法的药物，它是慢性GVHD的二线疗法。这让cGVHD患者感到安心。”

对照组包括164名患者，他们接受了10种常规疗法中的任何一种来对抗中度或重度的致命炎症反应。对照疗法根据随机分组时研究者的判断进行选择。

对照组24周的缓解率为25.6%，165名志愿者被随机分配给鲁索替尼，每日两次10 mg (P<0.001)，24周缓解率为49.7%。

对照组的中位无失败生存期为5.7个月，而用药组为18.6个月(P<0.001)。这种药物也产生了更高的症状反应。

德国弗莱堡大学医学中心肿瘤免疫学部主Zeiser博士表示，“我原本以为差异不会那么显著。对于能够耐受，且没有鲁索替尼禁忌症的患者，应该成为新的治疗标准，直到另一项3期试验能够显示出其他药物类似的结果。”

鲁索替尼组血小板减少3级或以上的达到15.2%，明显多于对照组的10.1%。3级或以上的贫血也较为常见，分别占12.7%和7.6%。

在GVHD的一线类固醇治疗开始后，大约一半的病例表现为糖皮质激素难治性或糖皮质激素依赖性。在糖皮质激素依赖性GVHD中，每当医生试图减少类固醇剂量时，情况就会变得更糟。需要更高的剂量，并进一步增加副作用的风险。例如糖尿病、骨折、溃疡、感染和高血压。在这一点上，治疗选择将变得有限。

这项新研究是在28个国家的149个中心进行的。

这些治疗至少包括6个28天的周期。当对照组患者不能维持完全或部分反应，或副作用太严重，或出现慢性GVHD发作时，可在第24周后改用鲁索替尼。最终，37%的人改用了它。

最常见的对照治疗有体外光解(ECP，用于35%的病例)、霉酚酸酯(用于22%的病例)和伊布替尼(用于17%的病例)。

在第24周，7%的鲁索替尼患者有完全缓解，43%有部分缓解。对照组分别为3%和23%。

研究人员表示:“在任何时候都有应答的患者中，12个月内，鲁索替尼组保持应答的估计概率为68.5%，而对照组为40.3%。”然而，至少12个月，生存率没有统计学上的显著差异。

Zeiser博士说:“我们仍在跟踪这些患者，以了解高反应率的长期影响。”

6个月内，两组中癌症复发的人有3%。虽然研究中出现的副作用是预料之内的，但研究人员发现，鲁索替尼接受者中，真菌感染的风险更高。因此，他们表示，“接受鲁索替尼治疗的患者应该接受预防感染的治疗，并且应该采用低阈值来评估新的体征及症状。”

在一次中位超过57周的随访后，一半的鲁索替尼患者停止了他们的治疗。14.5%的病例是因为不起作用，17%是由于副作用的影响，5.5%是由于潜在疾病的影响。接受控制疗法的志愿者也有四分之三都停止了治疗。

在对照组可用的其他10种治疗中，ECP和霉酚酸酯产生了最好的应答，但它们的总应答率约为30%，而鲁索利替尼组为49%。

去年，Zeiser博士和他的同事在《新英格兰杂志》上发表了REACH2数据，显示鲁索替尼优于其他治疗类固醇难治性急性GVHD的疗法。GVHD由T细胞介导，进展迅速，约80%的患者在一年后死亡。

Zeiser博士说，“慢性GVHD的进展要慢得多，通常需要几个月的时间。大多数慢性GVHD患者虽然还活着，但他们的生活质量很糟糕。他们有的皮肤僵硬，有的遭受局部炎症，还会出现消耗综合征等。这种疾病主要由B细胞、巨噬细胞和成纤维细胞介导。