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髓母细胞瘤是一种罕见的、严重的小脑脑瘤，由基因突变引起，通常通过脑脊液扩散。与成神经管细胞瘤相关的体征和症状包括头痛、恶心、呕吐和肌肉协调、平衡和精细运动技能困难。

髓母细胞瘤是好发于儿童的颅内恶性肿瘤，是中枢神经系统恶性程度最高的神经上皮性肿瘤之一。其发生率占儿童颅内肿瘤的25%，发病年龄75%为15岁以下，偶尔见于成人，男性较女性多。

2021年12月17日，美国食品和药物管理局(FDA)授予silmitasertib孤儿药称号(ODD)，用于治疗髓母细胞瘤患者。

髓母细胞瘤

Silmitasertib是一种首创(first-in-class)的酪蛋白激酶2(CK2)的高效、高选择性抑制剂。在临床研究中，Silmitasertib被证明能够达到CK2靶点，并在不显示毒性的情况下调节预期的途径。试验治疗也显示出，该药物可与DNA损伤剂(如吉西他滨加顺铂)协同作用，以提高疗效。

该公司目前正在1/2期和外科研究(NCT03904862)中评估silmitasertib用于复发性hedgehog驱动基因的髓母细胞瘤。

Senhwa Biosciences公司的首席医疗官John Soong博士表示：“我们很高兴Silmitasertib获得ODD，用于治疗髓母细胞瘤，这是一种有效的选择性CK2抑制剂。髓母细胞瘤是一种罕见的、严重的儿科疾病，目前还没有获批的靶向治疗选择。该ODD是一个重要的监管里程碑，有可能加快Silmitasertib的临床开发进程。”

此外，silmitasertib正在接受两项2期临床试验的评估，用于治疗中度新冠肺炎患者(NCT04663737)和重度新冠肺炎患者(NCT04668209)。Silmitasertib被认为可以阻断新冠病毒诱导的CK2过度激活，并降低细胞因子风暴的严重程度。

让我们期待Silmitasertib的更多的好消息，能够为更多的患者带来帮助。