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杜氏肌营养不良症属于X染色体隐性遗传病症，这种疾病是非常罕见的，临床表现的特征为肌肉无力、退化。患者一般在4岁左右开始，就会出现这一特征，导致患者坐不能坐，站不能站，爬楼梯尤其困难。随着时间的推移，病情也会逐渐加重，大约到7~12岁时，就会彻底不能行走，只能依靠轮椅，到了20岁左右就会因为心脏衰竭而死亡。这种疾病常发于男孩，并且无法治愈，只能依靠药物，如Viltepso治疗以及营养和物理治疗等。那么，Viltepso作用是什么?

Viltepso治疗杜氏肌营养不良症的作用是什么?

Viltepso是一款具有21个碱基序列的反义核寡苷酸药物，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，可与mRNA前体的外显子53相结合，生成短(小)但仍具有正常功能的抗肌萎缩蛋白。

Viltepso治疗DMD是每周一次静脉注射，治疗周期为24周。需要注意的是，此药并非在所有DMD患者中均有效。

所以，患者在接受Viltepso治疗前，患者家属一定要了解清楚该药的使用说明书，严格遵守医生的指导建议下给患者用药，切忌不可擅自乱来，避免发生危险。如果需要购买Viltepso的话，也可以联系海鸥药房客服下单购买。