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Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，它能通过阻断抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53，以此来促进功能性抗肌萎缩蛋白的形成。Viltepso是全世界首个能对年龄只有4岁的孩子提高抗肌萎缩蛋白水平的有效药物。在2020年8月份，日本新药株式会社宣布美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Viltepso进入美国市场，用于治疗杜氏肌营养不良症患者。那么，为何美国FDA会加速审批Viltepso上市呢?

日本新药株式会社的Viltepso为何会被美国FDA会加速审批上市呢?

美国FDA给出的结果为，日本新药株式会社的临床数据显示，在杜氏肌营养不良症患者中，抗肌萎缩蛋白的含量增加，这能合理预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的杜氏肌营养不良症患者中的临床益处。并且美国FDA做出这个决定时，还考虑了Viltepso相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。

作为加速审批程序的一部分，FDA要求日本新药株式会社进行临床试验，以确认该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能提高杜氏肌营养不良症患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准，不过好在的是，临床实验中不管是有效性还是安全性，都表现出良好的效果，获得了美国FDA的认可。

所以，这对杜氏肌营养不良症患者来说，效果好、安全性高，无疑是最好的信息，可以放心使用Viltepso治疗自身病症了。