医药资讯

菲卓替尼——一款治疗骨髓纤维化的“孤儿药”

发表者:haiou_orange     发表日期:2021-12-28 15:38       文章来源于网络      浏览量:1205

菲卓替尼属于JAK2抑制类药物,也是一款治疗罕见病的“孤儿药”。在2019年8月份获得美国食品药品监督管理局批准上市,用于治疗成人中重度继发性或原发性的骨髓纤维化患者。

菲卓替尼(Inrebic)Celgene制药

什么是骨髓纤维化?

骨髓纤维属于一种慢性病种,它能在骨髓中生成瘢痕组织,致使血细胞形成后不在骨髓中,而是转移到肝脏以及脾脏,这就导致这些器官逐渐变大。骨髓纤维化还能导致人体出现骨痛、极度疲劳、瘙痒、盗汗、发热、肋骨下方疼痛、呼吸短促。


如果患者自身就出现骨髓纤维化,那么这便是原发性骨髓纤维化。如果人体中出现过多的红细胞或者过多的血细胞形成,慢慢就会发展为骨髓纤维化,这种情况为继发性骨髓纤维化。


菲卓替尼使用时正确的用法用量是什么?


接受菲卓替尼治疗的患者,推荐剂量是一天一次,一次400mg,可以和食物同服,也可以不与食物共同服用。如果您正在使用CYP3A抑制剂,或者您是重度肾功能不全的患者,必须减少菲卓替尼的使用剂量。


菲卓替尼常见的不良反应有哪些?


菲卓替尼最常见的不良反应是呕吐、贫血、恶心以及腹泻。这些不良反应症状轻微,一般不会出现重度不良反应,如果患者一旦出现上述不良反应,很快就会消失。


菲卓替尼治疗骨髓纤维化的效果如何?


这是一项名为JAKARTA的安慰剂对照、双盲、随机的临床研究实验,评估菲卓替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究人员共纳入289位骨髓纤维化患者,全部患者随机分为两组,实验组的患者接受菲卓替尼治疗,剂量为500mg,每天一次,接受的患者共97位,另外96位患者接受菲卓替尼400mg的剂量,也是一天一次;对照组患者接受同样剂量的安慰剂。接受治疗的患者至少给药六个周期。


得出的临床实验结果为,在第六个周期给药结束后,通过CT或者MRI检查出患者脾脏体积减少≥35%的患者比例,之后4星期进行随访。使用菲卓替尼400mg剂量的患者,有35位(37%)患者脾脏体积减少≥35%,而接受安慰剂治疗的所有患者,只有1位达到了脾脏体积减少≥35%。菲卓替尼400mg试验组中,脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外,40%接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%,而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%。


综上所述,通过临床实验我们能够得出,菲卓替尼治疗骨髓纤维的效果是非常不错的,患者可以放心使用,如果您需要购买菲卓替尼的话,请联系海鸥药房客服哦!

免责声明:《菲卓替尼——一款治疗骨髓纤维化的“孤儿药”》由海鸥药房编辑整理,如有侵权请及时联系。另外文章中所提到的药品用法用量及疾病建议等相关资讯仅供医护人员参考,不可作任何用药依据!