罗特西普的上市,有望打破国内在β-地中海贫血治疗领域的空白
β-地中海贫血是一种血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病,是一种较为常见的染色体阴性遗传疾病,每年发病的患者基数较为庞大,β-地中海贫血与无效红细胞的生成有着较大的关系,无效红细胞生成会造成不健康红细胞的产生,同时红细胞的数量逐渐减少,从而导致患者出现严重贫血,患者在这种情况下,身体会较为虚弱。
不同于传统的贫血,β-地中海贫血的治疗方式较为有限,主要治疗方法除了输注红细胞之外,还会使用药物进行阶段性的治疗。红细胞输注很容易引发患者铁超载现象,导致器官损伤并产生严重的并发症,因此药物治疗是最为稳妥的方法。
现实生活中,β-地中海贫血的治疗面临多重的困境,除了要面对血源紧张之外,长期输送血液会导致患者产生潜在的感染风险,经济开销也是比较大的,因此广大患者对药物的需求越来越高,针对β-地中海贫血,目前可以使用的药物有这款罗特西普,也是全球患者关注较广的药物。
罗特西普(Reblozyl)Acceleron制药
罗特西普是全球首款且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂,目前已在欧盟、美国和加拿大获批。对于符合条件的患者而言,罗特西普已成为一个重要的治疗选择。
罗特西普的出现有望打破国内在β-地中海贫血治疗领域的困境,作为全球首款重组融合蛋白类药物,罗特西普能够促进红细胞成熟,提升患者体内血红蛋白的水平。与此同时,罗特西普的全新机制能够降低患者对输血以及祛铁治疗的依赖性,提升治疗的效率,还能规避反复输血潜在的风险,比如说上文提到的铁堆积,避免对肝以及心脏功能产生影响。
BEYOND是一项II期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究,旨在探索罗特西普对比安慰剂用于成人非输血依赖性β-地中海贫血治疗的疗效和安全性。符合条件的患者为患有β-地中海贫血或患有血红蛋白(Hb)E复合β-地中海贫血,>=18岁,且在随机分组前的24周之内接受红细胞输注<=5个单位,平均基线Hb值<=10.0 g/dL的人群。
经罗特西普治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,显著优于安慰剂组(4.5%),且患者铁过载显著降低,由此可能改善患者生活质量。
随着罗特西普的上市,相信全球越来越多的患者都能得到充分的治疗,国内的患者想要购买罗特西普的话可以咨询海鸥药房客服,了解罗特西普正规的购买渠道以及详细的购买信息,海外直邮到家,不经手药品款项,双方签署保密协议,患者大可以放心咨询。
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