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骨髓纤维化是一种较为罕见的疾病，先前已经被WHO列为骨髓增生性肿瘤的大家族中，当下对于该疾病的治疗主要是使用药物，菲卓替尼是一种口服激酶抑制剂，具有抗野生型和突变激活的JAK2和FMS样FLT3的活性，是一种JAK2选择性抑制剂，也是骨髓纤维化临床治疗中使用较为广泛的药物之一。

菲卓替尼(Inrebic)Celgene制药

菲卓替尼对家族成员JAK1、JAK3和TYK2具有更高的JAK2抑制活性。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤(MPNs)相关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中，菲卓替尼减少信号转导和转录激活因子(STAT3/5)蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，诱导细胞凋亡。

在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病中，菲卓替尼成功的阻断了STAT3/5的磷酸化，进一步的改善了患者的存活率，规范了患者的白细胞计数，同时患者的血细胞也逐渐恢复正常数值，同时患者出现的脾肿大以及纤维化都得到了进一步的改善，从这也能够看出，菲卓替尼的获批有着非常重要的意义，将为骨髓纤维化患者带来更好的治疗。