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转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是人体器官以及周围神经中的异常蛋白堆积所引起的疾病，这些蛋白质的沉积会引起身体一系列的并发症，可能会导致患者自身的神经损伤，同时对心脏或多或少也有一些影响，因此及时的治疗是非常重要的。Vyndaqel是当下使用较为频繁的药物，也是全球患者关注比较多的药物。

Vyndaqel(Vyndaqel)Pfizer/ 辉瑞制药

Vyndaqel用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病，是FDA批准的第一款治疗心肌病的疗法。

Vyndaqel是一种口服小分子药物，可稳定TTR。在美国和欧盟，Vyndaqel于2011年被授予治疗ATTR-CM的孤儿药资格。在2017年，FDA还授予了Vyndaqel快速通道地位，2018年3月，日本卫生劳动福利部(MHLW)授予Vyndaqel SAKIGAKE资格，2018年5月，FDA授予了Vyndaqel突破性药物资格。

患者在平时使用Vyndaqel时也要注意药品的使用规范，严格的按照医师的要求进行服药，患者切勿私自调整药物用量，更不能私自停药，日常接受治疗时多注意饮食，注意营养均衡，适当进行一些运动也能够增强自身的免疫力，加强自身体质。