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骨髓纤维化是一种较为罕见的疾病，是慢性疾病的一种。骨髓纤维化主要是骨髓中的血细胞产生从骨髓转移到了脾脏以及肝脏，导致相对应的器官增大。主要的发病症状表现为呼吸短促、肋骨下方疼痛、盗汗以及骨痛。患者骨髓纤维化的发生时间不明确，大多数患者确诊为原发性骨髓纤维化，当存在过多的红细胞生成或者是过度血小板生成的话会演变为继发性骨髓纤维化。

2019年8月，美国FDA批准JAK2抑制剂菲卓替尼上市，用于中度或高危原发性骨髓纤维化以及继发性骨髓纤维化成人患者的治疗，随着菲卓替尼的上市，全球多个国家对菲卓替尼是非常重视的，可是菲卓替尼的问世是经历多重挫折的，下面就让我们一起了解一下骨髓纤维化药物菲卓替尼的“前世今生”。

菲卓替尼(Inrebic)Celgene制药

菲卓替尼前世

在菲卓替尼之前，全球仅有诺华/Incyte的芦可替尼在使用，并且在2011年被FDA批准用于治疗骨髓纤维化。

早在10年前，菲卓替尼发明人是John Hood博士，开发权利归TargeGen公司所有，Hood博士是公司的首席科学官和菲卓替尼的研发负责人。

2010年，赛诺菲收购TargeGen并继续开发菲卓替尼至2013年。但是由于临床试验中出现了罕见的韦尼克脑病并发症，FDA在2013年11月叫停了菲卓替尼的临床研究，赛诺菲1周后即宣布暂停菲卓替尼的全部临床试验，放弃开发菲卓替尼。

2016年，Impact Biomedicines从赛诺菲获得了菲卓替尼的权利，并继续开发用于治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症。

2017年8月，鉴于骨髓纤维化迫切的临床需求，FDA在撤销菲卓替尼的临床暂停指令。

2017年10月，Impact Biomedicines得到了9000万美元风险投资。基于菲卓替尼在JAKARTA-1和JAKARTA-2研究中的风险获益情况，同时对患者出现韦尼克脑病的数据进行了详细检查，并分析了其中的原因，发现这种副作用可能与患者的维生素B1缺乏有关。之前，研究人员没有检查患者的营养情况，后续临床中可以避免类似副作用的发生。

菲卓替尼今生

目前菲卓替尼已经在多个国家获批上市，用于治疗骨髓纤维化，很可惜，目前菲卓替尼还没有在国内完成上市，国内的患者想要购买菲卓替尼只能通过国外购药的渠道来购买。需要注意的是，菲卓替尼可能会引发韦尼克脑病，因此患者在使用菲卓替尼时一定要严格的按照医师的要求来使用，同时定期去医院检查病情，根据病情弹性用药也能够很好的控制副作用的发生。

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