罗特西普显著提升β-地中海贫血患者血红蛋白指数
β-地中海贫血是一种较为罕见的疾病,主要是由于患者自身的血红蛋白基因缺陷而引起的遗传性血液疾病,β-地中海贫血的出现于无效红细胞的生成有直接的关系,无效红细胞生成会造成不健康红细胞的产生以及红细胞生成数目减少,从而引发贫血,罗特西普是一款治疗该疾病的药物,也是目前临床使用较多的一款药物。
罗特西普(Reblozyl)Acceleron制药
2021年6月,百时美施贵宝与Acceleron制药共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。
该研究旨在评估全球首个红细胞成熟剂罗特西普联合最佳支持治疗用于成人非输血依赖性(NTD)β-地中海贫血治疗的疗效与安全性。
研究结果已在欧洲血液学协会(EHA)2021年网络年会的主席研讨会上进行发表(摘要#S101)。研究结果显示,77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高(>=1.0 g/dl),而安慰剂组为0%。
试验中,患者报告的变化与血红蛋白指数的升高有着直接的关系,使用罗特西普效果更为突出,同时患者使用罗特西普治疗更加方便,对比传统的输血治疗,罗特西普安全性更好,也避免了传统输血治疗需要祛铁的步骤。
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