罕见病克星,多发性硬化症治疗药物“芬戈莫德/Fingya”详情解析
相信大家对多发性硬化症肯定不会陌生,多发性硬化症是目前为止较为常见的一种癌症疾病,是一种以脱髓鞘为主要特征的免疫性神经退行性疾病,该疾病会导致一系列的神经系统症状,像肌无力、认知障碍以及瘫痪都是多发性硬化症所造成的的一些并发症。由于多发性硬化症的病程较为复杂,目前对该疾病的治疗主要是采用抑制疗法,无法修复受损髓鞘。芬戈莫德/Fingya是近几年研发出的一款新型的免疫抑制性药物,是从冬虫夏草中提取出的鞘氨醇类似物,目前已被批准用于多发性硬化症的临床治疗。
很多患者对这款治疗多发性硬化症的芬戈莫德/Fingya不会陌生,芬戈莫德/Fingya是一款新型的免疫抑制剂,随着芬戈莫德/Fingya在多发性硬化症临床应用越来越广泛,如今已经是很多国家的指定药物,目前芬戈莫德/Fingya已经在国内上市,随着国内的上市,国内多发性硬化症患者也有了更多的治疗手段可以选择,是一款潜力非常大的药物。
芬戈莫德(fingolimod)瑞士诺华
芬戈莫德/Fingya作用机制
芬戈莫德/Fingya是鞘氨醇激酶2(SPHK2)的底物,体内被SPHK2磷酸化生成具有活性的磷酸酯(S')-FTY720-P,是S1P1,3,4,5的完全激动剂(S')-FTY720-P可通过激活S1P1受体,诱导受体内陷而发挥功能性拮抗作用,抑制S1P1介导的淋巴细胞迁移,从而有利于T淋巴细胞在淋巴结内停留,引发外周淋巴细胞发生"归巢作用"进而产生免疫抑制作用。
诺华发布了 3 期 FREEDOMS 和 FREEDOMS II 试验的新分析,这项分析评价了芬戈莫德/Fingya治疗患者 7 年中每年达到无疾病活动证据(NEDA-4)的比例。当患者未出现复发、MRI 损伤、多发性硬化相关脑萎缩及残疾进展时,就说明患者达到了 NEDA-4。
FREEDOMS 和 FREEDOMS 核心及扩展试验的数据显示,第一年有 27.1% 的芬戈莫德/Fingya治疗患者达到 NEDA-4,相比之下,安慰剂治疗患者仅为 9.1%。
两年后,由安慰剂切换到芬戈莫德/Fingya可使第三年达到 NEDA-4 的患者比例加倍(从 12.7% 增加到 27.4%)。在那些持续使用芬戈莫德/Fingya治疗的患者中,从第三年到第七年,每年达到 NEDA-4 的患者比例从 31.2% 增加到 44.8%。
2020年1月,治疗多发性硬化症的药物芬戈莫德/Fingya在北京开出了中国大陆的首批处方,第一次使用芬戈莫德/Fingya这一新药的患者在医院进行了六小时左右的观察。
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