多发性骨髓瘤首选药马法兰效果到底如何?谜底揭晓
多发性骨髓瘤是一种恶性血液病,比白血病更高发。2018年,注射用盐酸美法仑(迈维宁)在中国上市,成为中国市场上唯一的注射用美法仑产品,也是多发性骨髓瘤患者的首选药。那么多发性骨髓瘤首选药马法兰效果到底如何?如想揭晓谜底,请花3分钟看完此篇。
一、多发性骨髓瘤及其危害
多发性骨髓瘤是一种恶性血液病,其特征在于骨髓中克隆浆细胞的异常增殖,和在血清或尿液中可检测到的单克隆免疫球蛋白的分泌。常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害等并发症,并且容易发生细菌感染。其发病率远远高于白血病。
二、马法兰治疗多发性骨髓瘤效果到底如何
马法兰也可称为美法仑,是一种双功能的烷化剂。可与DNA及RNA发生交叉联结,也可抑制蛋白质的合成,对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性,从而阻止细胞复制。
一项关于马法兰的研究数据,该研究旨在评估,剂量>200 mg/平米的马法兰用于多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植之前的调节治疗,是否能够改善其缓解率。
研究纳入113名多发性骨髓瘤患者,服用氨磷汀预处理后,被随机纳入mel200组(200 mg/平米)和mel280组(280 mg/平米 )。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。在接受造血干细胞移植之后,mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22 vs 39%, P = 0.03;≥ PR 57 vs 74%,P = 0.04。
据研究者估计,mel200组的1年和3年PFS分别为83和46%;而mel280组为78和54%。这表示,氨磷汀和马法兰280MG的耐受性良好。
由此可见,马法兰对多发性骨髓瘤具有非常好的疗效。
三、注射用盐酸美法仑在中国上市
2018年11月,国家药品监督管理局批准注射用盐酸美法仑(商品名:迈维宁)在中国上市,用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理治疗,和不适合口服剂型治疗的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗,成为中国市场上唯一的注射用美法仑产品。
四、2020年,北京朝阳医院血液科启动马法兰临床试验
2020年7月8日,北京朝阳医院血液科召开马法兰临床试验启动会,一项针对多发性骨髓瘤移植患者的临床试验正式启动。这项试验是CASI公司的马法兰针剂在国内上市后的临床研究,主要目的是观察该药物用于多发性骨髓瘤患者自体移植预处理治疗的有效性与安全性。
五、马法兰的获取渠道
注射用盐酸美法仑虽然已经在国内上市但是价格昂贵,而且没有纳入医保,因此大多数患者更倾向于购买海外仿制版,有需要的患者可以通过正规的海外药房(海鸥药房)进行咨询和获取。
六、结语
马法兰不仅对多发性骨髓瘤治疗有着很好的治疗效果,也可以用于其他肿瘤的治疗如卵巢腺癌、晚期乳腺癌、真性红血球增多症、肾功能不全的患者。是一款不可多得的多项适应症药物。目前马法兰还没有纳入医保,对于很多患者来讲是一笔不小的负担,笔者衷心希望马法兰能早日纳入医保,造福更多发性骨髓瘤患者。
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