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全球首款胆管癌靶向药培米替尼:胆管癌患者治疗的新曙光

发表者:haiou_Mint     发表日期:2022-03-14 16:40       文章来源于网络      浏览量:575

胆管癌是一种长于肝内外胆管的恶性肿瘤,发现晚,且患者的客观缓解率一般。目前胆管癌的治疗方案比较匮乏,只能采用一线标准化疗缓解,但效果一般。培米替尼作为全球首款胆管癌靶向药,适用于局部晚期或转移性的胆管癌患者,是一款不可多得的胆管癌靶向新药。该药的推出,是胆管癌患者治疗的新曙光,因此该药一经上市就受到广大患者的关注。培米替尼究竟有何神奇之处?接下来,笔者带大家详细了解一下培米替尼。


一、胆管癌及其治疗现状


胆管癌是一种起源于肝内外胆管的恶性肿瘤,侵袭性很强,预后差。早期没有明显的症状,因此大多数患者在确诊后就已经是晚期,错过了手术的最佳治疗时间。晚期胆管癌系统的治疗方案很匮乏,一线标准化疗的客观缓解率很低,仅有15%-26%。


胆管癌患者常常发生耐药情况,目前也没有标准的二线治疗方案。因此,临床急需新的治疗方案改善患者的生存状况。


二、培米替尼作用机制


培米替尼由美国Incyte生物制药公司首先研制,是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂,用于治疗晚期胆管癌或已经发生转移的胆管癌患者。


培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活,从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力,从而阻止或减缓癌细胞扩散。


三、培米替尼二线治疗方案疗效惊人,患者生存期可延长三倍


在代号为FIGHT-202的培米替尼的临床试验中,共有107例存在FGFR2融合/重排的患者参与该试验。所有患者接受培米替尼治疗的患者都有一定反应,得到了一定程度的缓解,具体表现为肿瘤体积减小,并发症减轻。


培米替尼单药治疗的总缓解率为36%,其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解,18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。


研究结果显示,培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月,与以往二三线治疗患者历史平均生存期的相比,培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍多。


综合以上数据,培米替尼的二线治疗效果惊人,患者的生存期得到有效延长。


四、培米替尼获批历史回顾


2020年4月,培米替尼获得FDA批准,在美国上市,用于治疗先前接受过晚期或不可切除的FGFR2易位胆管癌治疗的患者,并获得孤儿药物称号和突破性治疗称号。


2021年3月,培米替尼在日本获批上市。当月,培米替尼通过欧盟审批,用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。


2021年6月,培米替尼获得台湾卫生福利部食品药物管理署批准,在台湾落地。


五、培米替尼获取渠道


目前,培米替尼已经在香港上市,还没有在国内大陆地区上市,患者只能前往香港地区购买,但是因为疫情原因,所以前往香港购买并不方便。有需要的患者可以通过正规海外药房(海鸥药房)获取。


六、结语


培米替尼的出现无疑为胆管癌患者带来希望,但是目前培米替尼只是二线治疗靶向药,也就是首先经过一线标准化疗后病情进展才可以使用这款药物,胆管癌患者在使用这款新药前一定要进行基因检测。笔者也期待未来能有更多胆管癌靶向药出现,造福更多胆管癌患者。

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