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伊米苷酶治疗戈谢病时能起到什么作用?

发表者:haiou_orange     发表日期:2022-04-14 11:59       文章来源于网络      浏览量:660

众所周知,戈谢病作为一种很难确诊的病症,一旦确诊就意味着患者需要终身使用药物进行治疗,并且患者往往还需要面临着非常大的经济压力以及病情负担。戈谢病作为一种罕见的遗传性代谢病症,只因为患者体内缺乏必要的葡糖脑苷脂酶,才会造成贫血、肝脾肿大、生长发育落后等问题,并且患者还伴随着器官功能损伤,严重时危害生命健康。目前,治疗此类病症的药物并不多,并且价格昂贵。然而伊米苷酶这款药物,治疗效果好,价格还相对便宜,接下来,我们一起看看伊米苷酶这款药物吧!

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伊米苷酶治疗戈谢病时能起到什么作用?


伊米苷酶是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,为具有497个氨基酸的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病,缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。伊米苷酶通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺,改善贫血和血小板减少症状,使肝脏和脾体积减小。


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