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FDA已经授予白蛋白结合型西罗莫司(nab-sirolimus，ABI-009，一种白蛋白结合型纳米颗粒mTOR抑制剂)的新药申请(NDA)优先审评资格，用于治疗恶性血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)。

白蛋白结合微粒

PEComa可以在身体任何部位发病，以肝脏和肾脏多见，晚期恶性PEComa缺乏有效治疗手段，常规放、化疗无效。

该项申请是基于AMPECT注册试验(NCT02494570)的结果，该试验结果表明，nab-sirolimus引起了高度持久的反应，长期的中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。具体来说，该药物的独立评估客观缓解率(ORR)为39%(95% CI，22%-58%)，达到了试验的主要终点。

根据《处方药使用者付费法案》，FDA预计于2021年11月26日之前对该项申请做出决定。

晚期PEComa是一种罕见的侵袭性肉瘤，目前尚无获批的治疗方案。AMPECT是首个前瞻性临床试验，旨在检测nab-sirolimus治疗晚期恶性PEComa的安全性和有效性。

患者的入选标准：需有组织学上证实的恶性PEComa;患有转移性或不可切除性局部晚期疾病;必须年满18岁;ECOG体力状况为0或1;之前没有接受过mTOR抑制剂治疗。

该试验的主要终点是独立放射学检查确定的ORR，次要终点包括DOR、中位无进展生存期(PFS)、中位总生存期(OS)和安全性。探索性终点将聚焦突变分析和生物标志物。

患者在每28天的第1天和第8天静脉注射nab-sirolimus，剂量为100毫克/平方米，直到疾病进展或出现无法耐受的毒性。

参加试验的34例患者的中位年龄为60岁(27-78岁)，44%的患者年龄在65岁及以上。此外，82%的患者为女性，71%为白人，15%为局部晚期疾病，85%为转移性疾病。

2020年ASCO年会上公布的2019年5月22日的初步研究结果显示，31例患者中，39%(95% CI，21.8%-57.8%)的患者达到了完全缓解和部分缓解。52%(95% CI，33.1%-69.8%)的患者病情稳定，10%(95% CI，2.0%-25.8%)的患者疾病进展。nab-sirolimus的疾病控制率为71%(95% CI，52.0%-85.8%)。

在34例可评估患者中，nab-sirolimus的中位OS尚未达到(95% CI，22.2-NR)。6个月和12个月OS率分别为93.2%(95% CI，75.5%-98.3%)和88.8%(95% CI，68.7%-96.3%)。

研究还发现，肿瘤中存在TSC2突变的患者，对nab-sirolimus(n = 8/9;89%;P < .001)治疗的反应更明显。值得注意的是，所有具有TSC2突变的患者都经历了该药物的靶病变反应。

在安全性方面，nab-sirolimus未出现4级或5级治疗相关不良反应(AEs)，也未出现任何意外不良反应。18%接受该药物治疗的患者出现了肺炎，但所有病例的严重程度均为1级或2级。