氯苯唑酸为什么这么贵?进医保了吗?
提问人:氯苯唑酸提问时间:2022-01-05
描述:氯苯唑酸为什么这么贵?进医保了吗?
1个回答
-
海鸥005
2022-01-05 10:57:53转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病,其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物;可用的治疗方案仅仅包括对症治疗,在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。目前在美国大约有10万ATTR-CM患者,其中确诊的患者仅占1-2%。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂,也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
该药研发成本很高,而且前所未有,氯苯唑酸对于心脏淀粉样变性(也叫“淀粉心”)这种罕见病的患者来说,是真正的救命药。
2019年有了氯苯唑酸,2020年国内上市,2021年就纳入了医保,让患有罕见病的患者能够不因为高昂的药物而放弃治疗。
一般来说,确诊“淀粉心”后,患者一般只能活2-5年,而如果规范使用氯苯唑酸30个月,死亡率能降低30%左右,延长预期寿命3.88年,心血管相关住院风险也能降低32%,这就是患者生的希望。
如果你有更多疑问,请详询海鸥药房在线客服!