FDA加速批准首个治疗侏儒症潜在遗传基因的药物
侏儒症是由一种基因疾病引起的,会导致短小的身材和骨骼不成比例的生长。侏儒症病因可归咎于先天因素和后天因素两个方面。先天因素多由于父母精血亏虚而影响胎儿的生长发育,多数与遗传有关,一般智力发育正常。
2021年11月19日,FDA加速批准了 BioMarin公司的伏索利肽(Voxzogo,vosoritide)注射剂。Voxzogo是首个针对侏儒症潜在基因的药物,该药物可以增加5岁及以上儿童的身高。
BioMarin公司
在欧洲,该注射剂是首个获批的,每年的价格为30万美元,其工作原理是与一种名为利钠肽受体-B的特定受体(该受体可以降低生长调节基因的活性)结合,并刺激儿童骨骼生长。
该批准是基于一项III期安慰剂对照试验,在该试验中,121名参与者随机接受Voxzogo皮下注射或安慰剂。
研究人员在年底测量了参与者的年化生长速度,或身高增长速度。与服用安慰剂的参与者相比,服用Voxzogo的参与者平均长高了1.57厘米。
加速批准的一个条件是,BioMarin必须进行上市后研究,评估最终的成人身高。
BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示:“Voxzogo是医学上的首创,它植根于BioMarin对分子遗传学的关注,且靶向疾病的根本原因。数十年的科学研究支持了Voxzogo所代表的医学进步。BioMarin感谢FDA肯定了Voxzogo作为软骨发育不全儿童首要治疗选择的价值。”
但在批准的核心还存在一个伦理问题。据《STAT News》报道,“美国侏儒组织长期以来一直倡导公平,软骨发育不全(侏儒症最常见的形式)并不会妨碍他们过着满意的生活,而Voxzogo这样的药物可能会对他们建立的社区构成威胁。”
免责声明:《FDA加速批准首个治疗侏儒症潜在遗传基因的药物》由海鸥药房编辑整理,如有侵权请及时联系。另外文章中所提到的药品用法用量及疾病建议等相关资讯仅供医护人员参考,不可作任何用药依据!