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侏儒症是由一种基因疾病引起的，会导致短小的身材和骨骼不成比例的生长。侏儒症病因可归咎于先天因素和后天因素两个方面。先天因素多由于父母精血亏虚而影响胎儿的生长发育，多数与遗传有关，一般智力发育正常。

2021年11月19日，FDA加速批准了 BioMarin公司的伏索利肽(Voxzogo，vosoritide)注射剂。Voxzogo是首个针对侏儒症潜在基因的药物，该药物可以增加5岁及以上儿童的身高。

BioMarin公司

在欧洲，该注射剂是首个获批的，每年的价格为30万美元，其工作原理是与一种名为利钠肽受体-B的特定受体(该受体可以降低生长调节基因的活性)结合，并刺激儿童骨骼生长。

该批准是基于一项III期安慰剂对照试验，在该试验中，121名参与者随机接受Voxzogo皮下注射或安慰剂。

研究人员在年底测量了参与者的年化生长速度，或身高增长速度。与服用安慰剂的参与者相比，服用Voxzogo的参与者平均长高了1.57厘米。

加速批准的一个条件是，BioMarin必须进行上市后研究，评估最终的成人身高。

BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示:“Voxzogo是医学上的首创，它植根于BioMarin对分子遗传学的关注，且靶向疾病的根本原因。数十年的科学研究支持了Voxzogo所代表的医学进步。BioMarin感谢FDA肯定了Voxzogo作为软骨发育不全儿童首要治疗选择的价值。”

但在批准的核心还存在一个伦理问题。据《STAT News》报道，“美国侏儒组织长期以来一直倡导公平，软骨发育不全(侏儒症最常见的形式)并不会妨碍他们过着满意的生活，而Voxzogo这样的药物可能会对他们建立的社区构成威胁。”