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α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是一种罕见的遗传性疾病，导致α-1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏。AAT是一种在肝脏中合成的蛋白质，通常保护肺部免受身体在炎症时释放的酶的破坏。这些损伤性酶(特别是中性粒细胞弹性酶)会对肺结构和肺功能至关重要的弹性蛋白造成不可逆的破坏，从而导致肺损伤。

2021年10月26日，专注于肿瘤和罕见疾病的临床阶段生物制药公司Mereo BioPharma宣布，美国FDA授予Alvelestat(MPH-966)孤儿药称号，用于治疗AATD。

目前，Mereo正在对alvelestat进行开发，用于治疗AATD-肺病(AATD-LD)，AATD是一种罕见的、能够威胁生命的疾病。Mereo首席执行官Denise Scots-Knight博士表示：“我们认为该孤儿药认定是一个重要的监管里程碑，相关患者迫切需要能够解决AATD，特别是AATD-LD的新疗法。我们期待在年底前分享该项目的最新情况。”

AATD可导致肺气肿，这是一种进行性、危及生命的肺部疾病，可导致严重的呼吸短促、喘息、慢性咳嗽和痰液分泌，以及哮喘、复发性胸部感染和支气管扩张。肺部症状开始于成年早期，随着时间的推移，α-1肺疾病患者甚至可能需要供给氧气来完成日常工作，有些人最终需要进行肺移植。肝脏中异常AAT的产生也可导致儿童和成人的肝病。

Alvelestat是一种新型口服小分子，旨在抑制中性粒细胞弹性酶(NE)。Mereo正在进行一项alvelestat治疗严重AATD的2期概念验证临床试验。Mereo认为，通过抑制NE，alvelestat有可能保护AATD患者免受进一步的肺损伤。Alvelestat还在进行同种异体造血干细胞移植后新冠肺炎和闭塞性细支气管炎综合征(BOS)的1b/2期临床研究。

让我们共同期待Alvelestat的更多好消息，为更多的AATD患者带来新的帮助。