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真性红细胞增多症(PV)是一种罕见的、慢性的、危及生命的血癌，由骨髓中的干细胞突变引起，导致血细胞生产过剩。PV会使一个人面临严重健康问题的风险，包括血栓、中风以及心脏病发作。PV的大多数病例是由JAK2V617F突变引起的，如果不进行适当的治疗，其会发展为骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓系白血病。

2021年11月12日，PharmaEssentia制药公司宣布，FDA批准单聚乙二醇化长效干扰素制剂罗培干扰素α-2b-njft(Besremi，ropeginterferon alfa-2b-njft)，用于治疗真性红细胞增多症的患者。

BESREMi是一种创新型的单聚乙二醇化长效干扰素，在骨髓真性红细胞增多症中显示其细胞效应。Besrimi获批时附带严重疾病风险警告，包括神经精神疾病、自身免疫疾病、缺血性疾病和感染性疾病的加重。

这一决定基于1/2期PEGINVERA试验(NCT01193699)和3期CONTINUATION-PV、PROUD-PV试验的安全性数据以及PEGINVERA试验对真性红细胞增多症患者的疗效数据。

在PEGINVERA试验中，治疗7.5年，Besremi诱导61%的真性红细胞增多症患者达到完全血液学缓解。本试验中的缓解被定义为：自上次静脉切开术后至少2个月不采血，红细胞比容<45%，血小板≤400 x 109/L，白细胞≤10 x 109/L，脾脏大小正常。此外，80%的患者在治疗后至少有一些血液学反应。

在合并安全性分析中，至少40%的患者发生的最常见不良反应包括流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。

Srdan Verstovsek博士表示：“FDA批准Besrimi用于治疗真性红细胞增多症代表着其推进了患者护理的发展，因为它不仅为控制症状负担和近期并发症提供了关键的管理，也为及早治疗癌症提供了重要的补充，这可能有助于降低疾病随时间推移而进展的风险。随着FDA批准的下一代用于该适应症的干扰素，我们是时候关注该如何保护真性红细胞增多症患者的长期健康了。”

让我们共同期待Besrimi能够为更多的PV患者带来希望和帮助。