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对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病，近几年有几款药品相继问世，像Vyndaqel就是一款治疗该疾病的药物，如今已经在美国、欧盟以及中国上市，其中在欧盟的上市是基于一次实验的，下面就让我们一起来了解一下此次在欧盟获批的试验结果吧。

Vyndaqel(Vyndaqel)Pfizer/ 辉瑞制药

欧盟委员会批准Vyndaqel是基于关键性III期临床研究ATTR-ACT的数据，这是调查一种ATTR-CM药理学疗法方面第一个也是唯一一个成功完成的全球性、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。该研究共入组了441例患者，包括变异型或遗传型ATTR-CM患者，以及野生型ATTR-CM患者。

主要分析结果显示，在30个月治疗期间：

1、与安慰剂相比，Vyndaqel显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。

2、与安慰剂相比，Vyndaqel组的死亡率以及全因住院率分别降低了30%以及32%，效果可观。

3、与安慰剂相对比，Vyndaqel降低了亚组全因死亡的风险，野生型亚组和遗传型亚组中死亡风险降低了29%以及31%。

4、横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相对比，使用Vyndaqel的患者进行六分钟步行试验的评价都出现了明显的提升。

5、研究中，Vyndaqel具有更好的耐受性，对比安慰剂安全性更高。