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鲁索替尼是一种激酶抑制剂，是FDA批准上市的美国首个治疗骨髓纤维化的靶向药。早在2011年，鲁索替尼就已经在美国上市。2017年，鲁索替尼在中国上市，取得了很大的成效。除了对骨髓纤维化治疗有着不错的疗效，鲁索替尼也可以有效治疗重症新冠患者。近日，《BLOOD》发表了一项最新研究结果，表明鲁索替尼对治疗T细胞淋巴瘤具有一定效果。今天，笔者带大家了解一下这款药物的潜力有多大。

一、骨髓纤维化及其危害

骨髓纤维化是一种非常罕见的疾病，目前还不能确定发病原因。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾脏明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。骨髓纤维化多数发病缓慢，早期有可能没有任何明显症状，随后会逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等症状。此外，以肝脾肿大现象最为显著，晚期患者可有严重的贫血或出血现象。

二、鲁索替尼的疗效与安全性

此前，诺华公布了抗癌药物鲁索替尼关键性III期RESPONSE研究的积极数据。RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签的研究，在全球109个位点开展。试验中，共有222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症患者参与，随机接受鲁索替尼(10mg，每日2次)或最佳疗法(即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。

在整个研究中，剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例，以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多(通过成像评估)。除安全性外，关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。

研究结果表明，该研究达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血(phlebotomy，从身体中出去一些血液的一种程序，以减少红细胞浓度)的主要终点，同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。

鲁索替尼治疗组有70%的患者出现血细胞比容控制或脾脏体积缩小现象，而最佳支持疗法治疗组仅有20%的患者出现脾脏体积缩小，研究中鲁索替尼的安全性与以往研究一致。

三、鲁索替尼可有效治疗重症新冠患者的呼吸道和多系统炎症

2020年5月，一篇发表在Journal of Allergy and Clinical Immunology期刊上的论文提到：一项由中国华中科技大学同济医学院、武汉市第一医院和中南大学的研究人员领先主导的小型II期临床试验证明：鲁索替尼可有效促进重症新冠肺炎患者康复，该药可显著逆转重症新冠患者的呼吸道和多系统炎症。

四、Blood：鲁索替尼治疗T细胞淋巴瘤具有一定效果

2022年1月，《BLOOD》最新发表的一篇文章提到鲁索替尼在各种PTCL亚型中具有很好的抗肿瘤性。

试验数据表明：鲁索替尼在临床上对各种T细胞淋巴瘤亚型都具有一定效果，尤其是T-LGL;鲁索替尼的抗肿瘤活性在具有JAK/STAT突变或活性信号传导的PTCL中更加突出。

五、鲁索替尼获取渠道

鲁索替尼目前已经在国内上市，但没有纳入医保，对于收入一般的患者来讲，仍是一笔不小的费用。因此，海外仿制版是大多数患者的选择，有需要的患者可以通过正规的海外药房(海鸥药房)获取。

六、结语

综上，不难发现鲁索替尼具有很大的潜力。此前，鲁索替尼多次被批准治疗除骨髓纤维化以外的其他适应症，且治疗效果十分惊人。笔者也相信，未来鲁索替尼将会被开发出更多潜力，扩大适应症范围，造福更多患者。