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三项针对罕见脑肿瘤的靶向治疗试验取得了非常好的结果。尽管大多数患者不具有可靶向的突变，但是进行分子测试对于存在这些突变的患者却是非常值得的。精准医疗在其他肿瘤中已经证明了其价值，在神经肿瘤领域，它也终于开始崭露头角。

靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点的治疗方式，该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段。靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点的治疗方式，该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段。

中枢神经系统(CNS)肿瘤指起源于中枢神经系统内的组织或结构的一组良恶性疾病，病变主要位于颅内或椎管内，具有较高的致残率和致死率。

威罗非尼+考比替尼

在第一项试验中，16名新诊断的初治乳头状颅咽管瘤(PCP)患者中有15名(94%)肿瘤中含有BRAF V600E突变，这是PCPs中常见的一种突变，目前没有有效的治疗手段。

14名患者(93%)在使用BRAF抑制剂威罗非尼(vemurafenib)和MEK抑制剂考比替尼(cobimetinib)治疗后，肿瘤缩小了68%-99%。24个月无进展生存率为93%。

在所有至少接受过一个治疗周期的患者中，该联合疗法引起了显著缓解，肿瘤中位缩小91%。麻省综合癌症中心医学副教授Priscilla K. Brastianos博士总结说：“我们的试验表明，BRAF/MEK抑制剂可能是治疗初治PCP的有力工具，有助于后期放疗和手术的进行。”

拉罗替尼

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在第二项试验中，33人患有TRK基因融合阳性高、低级别神经胶质瘤或其他中枢神经系统(CNS)肿瘤，TRK基因融合是一种已知的致癌因素;大多数为儿童。其他系统疗法出现疾病进展后，他们接受了TRK抑制剂拉罗替尼(larotrectinib)的治疗。

24周时，客观缓解率为30%，疾病控制率为73%，中位最佳显效时间为1.9个月。82%的可评估患者肿瘤缩小。中位无进展生存期为18.3个月，总生存期未达到。

蒙特利尔大学临床助理神经科学教授Sebastien Perreault博士总结说：“这些结果支持对所有CNS肿瘤患者进行TRK基因融合检测，特别是不清楚致癌因素的情况下，以及患者为婴儿时。”

ALK抑制剂

第三项试验在7例成人神经母细胞瘤患者中检测了ALK抑制剂(如克唑替尼[crizotinib])的疗效，这是一种罕见且致命的肿瘤，肿瘤中ALK突变较为常见;受试者ALK突变阳性。

受试者的疾病稳定持续时间在3.4到37.4个月之间。中位进展时间为15.5个月，中位总生存期为46.5个月。

纪念斯隆凯特林癌症中心的Jessica Stiefel博士说：“ALK抑制剂是一种耐受性很好的治疗方法，可以改善进展时间。对一种药物产生耐药性并不排除同类药物中其他药物的使用。在治疗这类患者时，应考虑ALK抑制剂。”

这些数据令人振奋。靶向治疗应用于中枢神经系统肿瘤对于肿瘤控制具有巨大益处。