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近十年来甲状腺癌尤其是分化型甲状腺癌(DTC)全球发病率稳步上升，DTC约占甲状腺癌病例的90%。DTC患者通常先接受手术治疗，之后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织。

FDA已授予卡博替尼(cabozantinib，Cabometyx)的补充新药申请(sNDA)优先审评资格，用于12岁及以上分化型甲状腺癌患者的治疗，这些患者的DTC属于放射性碘难治性，且在先前的治疗后出现疾病进展。

支持该sDNA的数据来自3期COSMIC-311试验(NCT03690388)。该试验表明，在没有可用标准护理的放射性碘难治性DTC患者中，卡博替尼与安慰剂相比，将疾病进展或死亡的风险降低了78%，达到了该试验的主要终点之一。

这项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验纳入了187名患者，患者年龄在16岁及以上，确诊为DTC，疾病可测量。患者需要接受过碘-131治疗或不适合碘-131治疗，以2:1的比例随机分为卡博替尼组和安慰剂组。

大多数患者此前曾接受仑伐替尼或索拉非尼治疗。总的来说，76%接受过这两种药物治疗的患者发生了疾病进展。

试验数据显示，卡博替尼组的疾病控制率为60%，而安慰剂组为27%。

两组中位OS均未达到，在最少6个月的随访中，卡博替尼组靶病变减少了76%，安慰剂组减少了29%。

卡博替尼组中94%的患者经历了任何级别的不良反应(AEs)，安慰剂组为84%。

卡博替尼组和安慰剂组最常见的AEs分别包括腹泻(51%和3%)、手足综合症(46%和0%)、高血压(28%和5%)、疲劳(27%和8%)、谷丙转氨酶升高(24%和2%)。5%的卡博替尼组患者因为AEs而停止治疗。

Michael M. Morrissey博士表示：“FDA对卡博替尼sNDA的优先审评是我们发展的重要一步。考虑到抗VEGFR治疗后DTC的治疗缺乏标准护理，在3期COSMIC-311试验中证明的无进展生存获益意味着，卡博替尼如果获得批准，可能会成为这些患者的重要新疗法。”

我们期待卡博替尼能够尽快获批，让更多患者获益。