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靶向治疗使用药物靶向癌细胞内部或其表面的特定分子(例如蛋白质)。靶向治疗也称为分子靶向治疗。它用于：1.减缓癌症的生长;2.摧毁癌细胞;3.缓解癌症引起的症状。

有不同类型的靶向治疗药物。它们各自的作用不同，具体取决于药物靶向的分子(基因或蛋白质)。根据人体肿瘤产生的分子类型选择治疗方法。一些靶向治疗药物针对癌细胞中的特定蛋白质，而这些蛋白质在正常细胞中找不到。其他靶向治疗药物靶向癌细胞中的突变蛋白质或突变基因。这使医生可以为每个人量身定制癌症治疗。靶向治疗是个性化(精准)医学的重要组成部分，它使用有关人的基因和蛋白质的信息来预防、诊断和治疗癌症。

靶向治疗的工作原理

靶向治疗针对的是发送信号的分子，这些信号告诉癌细胞生长或分裂。通过靶向这些分子，这些药物可以阻断它们的信号并阻止癌细胞的生长和扩散，同时尽可能少地伤害正常细胞。

只有当癌细胞具有药物试图阻断的基因或蛋白质靶点时，靶向治疗才有效。所以不是给每个人的。接受靶向治疗的人首先要进行特殊测试以寻找这些目标。但即使一个人有特定的目标，也并不意味着靶向治疗总是有效。这是因为治疗靶向的蛋白质或基因可能只是肿瘤生长的部分原因。靶向治疗本身通常不能治愈癌症，但与其他类型的癌症治疗(如手术、化学疗法或放射疗法)结合使用时，它会非常有用。

靶向治疗的类型

大多数靶向治疗要么是单克隆抗体，要么是小分子药物。单克隆抗体附着在细胞表面的蛋白质或基因上。它们很大，不容易进入细胞。小分子药物描述了许多其他类型的不是单克隆抗体的靶向治疗药物。这些药物由比抗体小的分子组成。小分子药物很容易通过细胞。它们附着在细胞内的蛋白质上并阻止它们的作用。酪氨酸激酶抑制剂和蛋白酶体抑制剂是小分子药物的例子。

靶向治疗药物还根据它们靶向的蛋白质或它们的作用方式进行分组。一些靶向治疗药物属于多个类别。

单克隆抗体

单克隆抗体是实验室制造的免疫系统蛋白质(称为抗体)的版本。单克隆抗体可阻断癌细胞外部的靶标。目标通常是另一种类型的蛋白质。他们通过识别和锁定蛋白质来做到这一点，使其无法发挥作用。单克隆抗体还可以帮助化疗和放疗进入癌细胞并摧毁它们。他们通过锁定细胞表面的蛋白质来做到这一点，然后化疗或放疗被癌细胞吸收(吸收)。单克隆抗体通常通过静脉注射(静脉内)给予。

某些类型的单克隆抗体也被用作免疫疗法，因为它们会触发免疫系统攻击和摧毁癌细胞。单克隆抗体很容易识别，因为名称总是以“mab”结尾。通常用于治疗癌症的单克隆抗体包括以下药物。

曲妥珠单抗(赫赛汀)靶向具有大量 HER2 蛋白的肿瘤(称为 HER2 阳性肿瘤)。当 ERBB2 (HER2) 基因发生突变时，就会产生过多的 HER2 蛋白，导致其自身复制过多。曲妥珠单抗用于治疗 HER2 阳性癌症，包括乳腺癌、胃癌和食道癌。

贝伐单抗 (Avastin)附着在癌细胞上的血管内皮生长因子 (VEGF) 受体蛋白上。它用于治疗产生大量 VEGF 受体蛋白的癌症，包括宫颈癌、结直肠癌和卵巢癌。

利妥昔单抗 (Rituxan)附着在 B 淋巴细胞上的 CD20 蛋白上。它最常用于治疗具有大量异常 B 淋巴细胞的非霍奇金淋巴瘤类型。

西妥昔单抗 (Erbitux)附着在癌细胞上的表皮生长因子受体 (EGFR) 蛋白上。它用于治疗产生大量 EGFR 蛋白的癌症，包括结直肠癌和某些类型的头颈癌。

酪氨酸激酶抑制剂

酪氨酸激酶是蛋白质的一部分，其作用类似于细胞的开关。它们是在细胞生长和分裂中发挥重要作用的酶。酪氨酸激酶抑制剂阻止这些酶发送导致癌细胞生长的信号。这些药物也称为信号转导抑制剂。

酪氨酸激酶抑制剂的例子包括：

伊马替尼(格列卫)靶向导致癌症不受控制生长的酪氨酸激酶。伊马替尼最常用于治疗某些类型的具有费城染色体的白血病。

吉非替尼 (Iressa)对具有表皮生长因子受体 (EGFR) 蛋白的癌细胞起作用。它针对蛋白质的酪氨酸激酶部分。它有时用于治疗非小细胞肺癌，但也在其他类型的具有大量 EGFR 蛋白的癌症中进行研究。

凋亡诱导药物

细胞死亡的自然过程是一系列称为细胞凋亡的程序化事件。在一些癌细胞中，告诉细胞开始死亡过程的信号不能正常工作。诱导细胞凋亡的药物有助于恢复告诉癌细胞死亡的信号。这些药物会干扰某些参与细胞生长和存活的蛋白质或酶。诱导细胞凋亡的药物还可以使癌细胞更容易被化疗破坏。

凋亡诱导药物的例子包括：

Bortezomib (Velcade)是一种蛋白体抑制剂。它阻断了癌细胞生长所需的一组蛋白质(蛋白酶体)。干扰蛋白体可以帮助癌细胞死亡。

Oblimersen (Genasense)是一种反义药物。它阻止 BCL2 的产生，BCL2 是一种促进癌细胞存活并可能导致抗癌药物耐药的蛋白质。阻断 BCL2 可能使癌细胞对抗癌药物更敏感。

Olaparib (Lynparza)是一种聚 ADP 核糖聚合酶 (PARP) 抑制剂。PARP 是一种有助于修复 DNA 损伤的酶。PARP 抑制剂会阻断 PARP，因此癌细胞无法修复它们的 DNA，从而导致它们死亡。

血管生成抑制剂

血管生成是新血管的生长。肿瘤必须制造新血管才能生长，因此抗血管生成药物试图通过阻止肿瘤发展新血管来切断肿瘤的血液供应。血管生成抑制剂的例子包括：

贝伐单抗 (Avastin)附着在癌细胞上的血管内皮生长因子 (VEGF) 受体蛋白上。它阻断 VEGF 并用于治疗产生大量 VEGF 受体蛋白的癌症。贝伐单抗也是一种单克隆抗体。

舒尼替尼 (Sutent) 可阻断触发血管生长的 VEGF。它还附着在癌细胞上的 VEGF 受体蛋白上。舒尼替尼也是一种酪氨酸激酶抑制剂，可防止癌细胞的生长。

沙利度胺 (Thalomid) 会干扰癌细胞中导致新血管生长的信号。它最常用于治疗多发性骨髓瘤。

mTOR抑制剂

mTOR 抑制剂阻断哺乳动物雷帕霉素靶点 (mTOR)。mTOR 是一种控制细胞生长和分裂的蛋白质。在某些类型的癌症中，mTOR 无法正常工作，因此癌细胞生长和分裂失控。mTOR 抑制剂会阻断 mTOR 的作用，后者可以阻止某些类型癌症的生长。mTOR 抑制剂用于治疗肾癌和一些神经内分泌肿瘤。例子包括替西罗莫司(Torisel)和依维莫司(Afinitor)。

荷尔蒙疗法

激素治疗药物是一种靶向治疗。它们的作用是防止雌激素、孕激素和睾酮等激素与有助于癌细胞生长的受体结合。了解更多关于激素疗法的信息。

获得靶向治疗

您可能以不同的方式进行靶向治疗。例如，它可以以药丸或胶囊的形式给药，吞服(口服)或通过针头进入静脉(静脉内)。

一些靶向治疗药物只能在医院内给药。你可以带别人回家。靶向治疗是根据您的具体情况制定的时间表(称为协议)。每个疗程通常包括一个治疗期，然后是一个恢复期。

靶向治疗可以单独使用，但通常与其他类型的治疗一起使用，例如化学疗法、放射疗法或两者兼而有之。

靶向治疗的副作用

任何类型的治疗都可能发生副作用。靶向治疗的副作用往往是轻微的，一旦身体习惯了药物就会消失。靶向治疗会攻击癌细胞并限制对健康细胞的损害，因此与化学疗法或放射疗法相比，其副作用通常越来越少。如果某些副作用很严重，您的医生可能会停止治疗一段时间或调整剂量。靶向治疗的副作用主要取决于：

1.药物类型、药物组合或治疗组合

2.剂量

3.如何给药(例如，通过口腔或静脉给药)

4.你的整体健康

靶向治疗的副作用可能包括：

皮肤问题

某些类型的靶向治疗会在治疗期间和之后的一段时间内引起皮肤问题。皮肤会变红、发痒和干燥，并开始剥落或开裂。您也可能会出现皮疹或粉刺。注射部位周围的区域可能会肿胀或变红。注射部位周围有时会在注射后不久出现皮疹。

靶向治疗也可能发生指甲变化。指甲周围的皮肤会因裂缝或开放性溃疡而肿胀和变红。

如果在靶向治疗的同时进行放射治疗，皮肤问题往往会更严重。

您的医疗团队可能会建议使用乳液、面霜或其他有助于缓解皮肤问题的药物。在靶向治疗期间保护您的皮肤免受阳光照射很重要，因为阳光照射会使皮肤问题变得更糟。

高血压

一些靶向治疗药物会引起高血压(也称为高血压)。在治疗期间定期测试血压。有时会改变药物剂量以控制血压问题，或者在进行靶向治疗时服用药物以降低血压。

出血或血栓

血管生成抑制剂可导致胃或肠出血。出血的迹象包括吐血或吐出看起来像咖啡渣的东西。您也可能有便血。

血管生成抑制剂也有形成血栓的风险。血凝块是一种罕见但严重的副作用。腿部的血凝块称为深静脉血栓形成 (DVT)。在最严重的情况下，血凝块会脱落并进入肺部(称为肺栓塞，或 PE)。在某些情况下，这会导致呼吸急促、咳血、血液中的含氧量低或心力衰竭。

可以给予低剂量的稀释血液的药物，以帮助降低血栓的风险。如果您的小腿小腿发红、肿胀、疼痛或痉挛、呼吸急促，或者您咳血或便血，请立即告诉您的医疗团队。

伤口愈合不良

靶向治疗药物会减缓伤口愈合并增加其他伤口并发症(如感染)的机会。与伤口愈合不良有关的靶向治疗药物，例如血管生成抑制剂，通常在计划手术前停止使用。

报告副作用

请务必向您的医生报告副作用。副作用可能在靶向治疗期间、之后立即或几天或几周后的任何时间发生。有时，晚期副作用会在数月或数年后出现。大多数副作用会自行消失或可以治疗，但有些副作用可能会持续很长时间或成为永久性的。所以在治疗前，大部分的患者都会第一时间了解靶向治疗的副作用。但是绝大多数的靶向药副作用还是比较少的，人类一直在推进和研究靶向治疗副作用小且安全的靶向药和免疫药物。